Medicación a precio de oro para tratar las enfermedades raras

Las enfermedades raras reciben este nombre por tratarse de patologías que afectan a menos de 5 entre 10.000 personas. Desde la Organización Mundial de la Salud (OMS), se calcula que existen al rededor de 7.000 de este tipo de enfermedades, y que en España afectan a cerca de tres millones de personas. Debido a estas cifras bajas, comparadas de forma relativa, este tipo de dolencias tienen una serie de barreras y complicaciones que impiden que los pacientes puedan acceder a los tratamientos.

Uno de los principales dramas para las personas que padecen enfermedades raras, es el costo de los tratamientos y fármacos, en el caso de que los haya. Concretamente en España, se ha vuelto a hablar de este asunto, desde que el Ministerio de Sanidad empezase a negociar la compra del medicamento más caro que existe en el mercado, que ronda los 2,5 millones de euros y que se utiliza para el tratamiento de leucodistrofia metacromática, una enfermedad que afecta especialmente a niños menores de 3 años.

Los 'medicamentos huérfanos' para las enfermedades raras

Se habla de 'medicamentos huérfanos' para hacer referencia a todos aquellos tratamientos utilizados para tratar las enfermedades raras, ya que estos tratamientos suelen estar olvidados por los sistemas sanitarios. Concretamente en España, a penas se financia menos de la mitad de estos medicamentos, debido a sus costes elevados, que cuentan, sin embargo, con la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento. A esto se le suma que los pacientes pueden llegar a esperar hasta dos años para poder recibir finalmente el tratamiento, algo que, en añadido, dependerá de cada Comunidad Autónoma.

Esta situación ha llevado a la denuncia conjunta por parte de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), así como pacientes e investigadores, por las dificultades a la hora de acceder a tratamientos. Un problema que se gesta principalmente en la baja inversión en investigación para la cura o tratamientos de este tipo de enfermedades, y que va viendo cada vez más dificultades conforme se avanza, como por ejemplo su difícil acceso debido a la escasez de investigación y al sistema de patentes que evita una reducción de los precios a medio plazo.

El papel de las instituciones públicas

En España contamos con un sistema sanitario público y gratuito que se encarga de nuestra salud. Sin embargo, existen casos en los que su eficacia es muy baja, como ocurre con las enfermedades raras. A este respecto, Carmen Sever, presidenta de la Asociación española contra la Leucodistrofia, declaró para la agencia de noticias EFE, que el elevado precio se debe a la falta de investigación, lo que pone a los estados en manos de las farmacéuticas.

A raíz del revuelo levantado sobre si España compraría finalmente o no el medicamento más caro del mercado, el Gobierno ha informado de que se encuentra prepararon una reforma de la Ley de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios, para de alguna manera, mejorar el acceso de los pacientes de enfermedades raras a sus tratamientos y equipararse al resto de países europeos.