Nuevos avances farmacológicos mejoran la memoria en personas con síndrome de Down

Un estudio reciente, liderado por la Universidad Pompeu Fabra (UPF) de Barcelona, ha presentado hallazgos prometedores que podrían transformar el tratamiento de los defectos de memoria y la neurodegeneración en personas con síndrome de Down. La investigación, publicada en la prestigiosa revista Alzheimer’s & Dementia, demuestra que un tratamiento farmacológico experimental de larga duración, testado en modelos de ratón, no solo mejora los defectos de memoria derivados del síndrome de Down, sino que mantiene su eficacia incluso cuando se suma la neurodegeneración propia de la edad avanzada.

El trabajo es una continuación de una línea de investigación iniciada y dirigida por el Dr. Andrés Ozaíta, del Departamento de Medicina y Ciencias de la Vida de la UPF. En su publicación de 2019, el mismo grupo ya describió una anomalía clave en los modelos de ratón para el síndrome de Down: una cantidad elevada del receptor cannabinoide de tipo 1 (CBR1) en ciertas regiones cerebrales, una alteración que tiene un impacto directo en la memoria de estos animales. Este receptor ha emergido como una diana terapéutica crucial.

Ensayos con fármacos para el síndrome de Down aceleran la corrección de defectos de memoria

El conocimiento generado a partir de la identificación del receptor CBR1 ha acelerado el camino hacia la aplicación clínica. Apenas seis años después del descubrimiento inicial, ya se están llevando a cabo ensayos clínicos diseñados específicamente para testear fármacos con el potencial de corregir estas alteraciones en la memoria de las personas que conviven con el síndrome de Down. La nueva investigación suma una capa de optimismo al demostrar la viabilidad de un tratamiento sostenido.

La investigación ha contado con la participación crucial del Instituto de Investigación del Hospital del Mar y el Banco de Tejido Neurológico del Hospital Clínic/IDIBAPS, consolidando un esfuerzo de colaboración científica puntero en Cataluña.

Tratamiento sostenido que restaura la función cognitiva

La trisomía 21, causa genética principal del síndrome de Down y de la discapacidad intelectual asociada, afecta de manera especial al hipocampo, la región cerebral vital para la memoria y el aprendizaje. En este sentido, los investigadores han confirmado que áreas muy específicas del hipocampo de personas con el síndrome presentan niveles elevados del mencionado receptor cannabinoide de tipo 1.

El hallazgo más significativo del nuevo estudio radica en el efecto de un tratamiento farmacológico de larga duración en los modelos de ratón. Al aplicar el tratamiento desde la infancia hasta lo que equivaldría a la mediana edad en los roedores, se observó una mejora sustancial en la alteración del CBR1, logrando enderezar sus capacidades cognitivas.

Además de la mejora en la memoria, el estudio describe cómo el tratamiento revierte las alteraciones morfológicas de la microglía, las células cerebrales implicadas en la respuesta neuroinflamatoria característica de las enfermedades neurodegenerativas. También se apreció una reducción en la presencia de marcadores de inflamación en el plasma de los ratones.

Abordando la neurodegeneración y la calidad de vida

El avance de la medicina ha incrementado notablemente la esperanza de vida de las personas con síndrome de Down. Sin embargo, esto ha puesto de manifiesto una grave comorbilidad: la trisomía 21 predispone fuertemente a desarrollar la enfermedad de Alzheimer a edades más tempranas.

Los investigadores reconocen que abordar el receptor CBR1 no revertirá la totalidad de los efectos de la trisomía. No obstante, confían en que este hallazgo abra vías terapéuticas para mejorar significativamente la calidad de vida y la independencia de las personas afectadas, incluso en aquellas que ya presentan los primeros signos de alteraciones debidas a la degeneración neuronal.