El único tratamiento para la ataxia de Friedreich en adultos, en proceso de evaluación

La ministra de Sanidad, Mónica García, anunció que espera que el tratamiento para la ataxia de Friedreich "sea financiado próximamente", ya que en este momento se encuentra en proceso de evaluación.

Así respondió al senador del Grupo Parlamentario Popular José Manuel Aranda, quien le preguntó "cuándo tiene previsto el Ministerio de Sanidad financiar el tratamiento a pacientes con ataxia de Friedreich".

En su intervención, el senador subrayó que esta patología "tiene un origen genético, acorta la vida de los pacientes y produce unos síntomas incapacitantes multisistémicos. Fue designada como enfermedad huérfana".

Una enfermedad rara con pocas opciones: ¿qué es la ataxia de Friedreich?

La ataxia de Friedreich es una enfermedad neurodegenerativa rara, hereditaria y progresiva, que afecta el sistema nervioso y los músculos. Suele manifestarse entre los 5 y los 25 años y provoca problemas de coordinación, debilidad muscular, dificultades para hablar y, con el tiempo, puede derivar en problemas cardíacos graves. Aunque es una enfermedad poco común, su impacto es devastador para quienes la padecen y sus familias.

En la actualidad, no existe una cura definitiva para esta patología. La mayor parte de los tratamientos disponibles son paliativos, es decir, ayudan a controlar algunos síntomas pero no detienen la evolución de la enfermedad. Sin embargo, en los últimos años se ha desarrollado un medicamento que ha mostrado cierta eficacia en adultos afectados, siendo considerado el primer tratamiento específicamente dirigido a esta condición.

Un tratamiento en espera: evaluación y retrasos

Este único tratamiento disponible para adultos con ataxia de Friedreich se encuentra actualmente en proceso de evaluación por parte de las autoridades sanitarias españolas y europeas. La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) están revisando su eficacia, seguridad y viabilidad para su aprobación oficial.

Pese a que en otros países europeos el medicamento ya ha sido aprobado de manera provisional o bajo uso compasivo, en España aún no está disponible para los pacientes adultos de forma generalizada. Esta situación ha generado preocupación entre la comunidad médica, los afectados y sus familiares, quienes temen que el retraso en la autorización limite el acceso a una alternativa terapéutica que podría mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes.

Las asociaciones de pacientes, como la Federación Española de Ataxias (FEDAES), han lanzado campañas de visibilización y presión institucional para acelerar el proceso de aprobación de medicamentos para la ataxia de Friedreich recordando que, en enfermedades raras, el tiempo juega un papel crucial.

La necesidad de agilizar el acceso a tratamientos

El caso del tratamiento para la ataxia de Friedreich pone de relieve una realidad común en el mundo de las enfermedades raras: los largos plazos de evaluación y aprobación dificultan el acceso a terapias innovadoras. Muchos pacientes, al tratarse de enfermedades con poca investigación, se encuentran sin opciones médicas durante años.

Especialistas insisten en que se deben establecer vías rápidas y seguras para la autorización y acceso a medicamentos huérfanos, especialmente cuando no existen alternativas. Mientras tanto, el proceso continúa y la esperanza de los pacientes se mantiene firme.

La pronta aprobación del tratamiento no solo sería un avance científico, sino también un acto de justicia sanitaria para una comunidad que ha esperado demasiado.