05/11/2025 - 12:00
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En una sala del Hospital Universitario La Paz, en Madrid, se guarda uno de los avances más prometedores de la medicina moderna: un medicamento vivo creado a partir de células humanas. Aunque podría caber en una cucharilla, su poder es inmenso. Este tratamiento experimental ha logrado, por ahora, salvar la vida de ocho jóvenes afectados por una forma extremadamente agresiva de leucemia linfoblástica aguda tipo B, el cáncer infantil más frecuente. Todos ellos tenían menos de 24 años y habían agotado sin éxito todas las terapias conocidas.
El proyecto está liderado por el pediatra e investigador Antonio Pérez, responsable de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para Cáncer Infantil. El equipo presentó los resultados en el propio hospital: tras más de 18 meses de seguimiento, la supervivencia alcanza el 70 %, una cifra impresionante si se considera que los pacientes estaban desahuciados.
El poder de las células reprogramadas contra la leucemia linfoblástica
La base del tratamiento es tan audaz como ingeniosa. Consiste en extraer células defensivas del propio paciente, los linfocitos T, rediseñarlas en el laboratorio para que reconozcan y ataquen las células cancerosas, y volver a introducirlas en su organismo. Este tipo de terapias se conoce como CAR-T, siglas en inglés de “receptores de antígeno quimérico”. En esencia, se dota a las células del sistema inmunitario de una especie de radar molecular capaz de detectar la presencia de la leucemia linfoblástica (el cáncer) y eliminarlo.
En el caso madrileño, la innovación ha sido crear un CAR-T de doble objetivo, o “tándem”, que ataca simultáneamente dos proteínas del tumor —CD19 y CD22—. Según explica Pérez, este diseño reduce el riesgo de que las células malignas escapen del tratamiento camuflándose, un problema habitual en terapias anteriores.
De la desesperación a la esperanza
Entre los protagonistas de este avance se encuentra Lucía Álvarez, una adolescente gaditana de 15 años que hoy sonríe sin miedo. Diagnosticada con leucemia linfoblástica cuando tenía apenas 17 meses, ha pasado buena parte de su infancia en hospitales. Superó una primera recaída a los 7 años y una segunda en plena pandemia, cuando la leucemia linfoblástica invadió su sistema nervioso. Tras el fracaso de varias terapias, fue incluida en el ensayo experimental del CAR-T tándem y posteriormente recibió un segundo trasplante de médula ósea. Hoy está libre de la enfermedad y ha podido retomar sus estudios con el sueño de convertirse en bióloga.
Lucía acompañó a médicos, investigadores y representantes institucionales durante la presentación del tratamiento, pronunciando unas palabras simples pero cargadas de significado: “Estoy muy contenta de estar aquí”. Su frase, recibida con aplausos, simboliza la victoria de la ciencia sobre la desesperanza.
De los 11 jóvenes tratados en La Paz, ocho experimentaron la desaparición total de la leucemia linfoblástica en apenas un mes. En cinco de ellos fue posible consolidar la remisión con un trasplante de médula ósea, un paso necesario para evitar recaídas. Aunque el tratamiento se describe como “puente”, su eficacia temprana ha sorprendido a la comunidad médica. Los resultados, publicados en la revista científica eBioMedicine, aún deben confirmarse con estudios más amplios, pero marcan un hito en la investigación europea.
La terapia CAR-T se remonta a 2012, cuando Emily Whitehead, una niña estadounidense de seis años, se convirtió en la primera paciente infantil en recibirla. Su caso, liderado por el inmunólogo Carl June, cambió el rumbo de la oncología: la niña se curó completamente. Desde entonces, miles de personas han sobrevivido gracias a sus propias células reprogramadas. Sin embargo, las limitaciones persisten: las terapias convencionales solo logran salvar a la mitad de los niños con cánceres muy agresivos, como es el caso de la leucemia linfoblástica.
Ciencia pública a precio justo
El avance madrileño refuerza el papel de los hospitales públicos en la creación de tratamientos accesibles. En Europa solo existen ocho CAR-T aprobados: siete de compañías farmacéuticas y uno desarrollado en el Hospital Clínic de Barcelona, el ARI-0001, en homenaje a Ariana Benedé, una joven que impulsó su desarrollo antes de fallecer. Mientras que un tratamiento comercial como el Kymriah de Novartis supera los 300.000 euros por paciente, el proyecto catalán demostró que es posible producir una alternativa académica por unos 90.000 euros. El equipo de La Paz sigue ese mismo camino, mostrando que la innovación médica puede nacer y crecer dentro del sistema público.
Antonio Pérez no solo dirige un laboratorio; también representa una nueva generación de médicos-investigadores. Pasó el último año en el hospital infantil londinense Great Ormond Street, donde conoció el caso de Alyssa, la primera paciente en recibir células donadas y modificadas con un “lápiz genético”, una técnica que el propio equipo madrileño está empezando a aplicar. Este método podría ser crucial para los pacientes cuyas células están demasiado dañadas o cuando el tiempo apremia.
La investigación cuenta con el apoyo de la Fundación CRIS Contra el Cáncer, que ha invertido más de 10 millones de euros en terapias avanzadas. Gracias a esta financiación, otro niño, Mathías, de siete años, logró una remisión completa en menos de un mes con el mismo tratamiento experimental.
Mirando al futuro
Cada año, unos 400.000 niños y adolescentes son diagnosticados con cáncer en el mundo, bien sea la leucemia linfoblástica, el más común u otros tipos, y aunque la supervivencia en países desarrollados supera el 80 %, todavía uno de cada cinco no consigue curarse. Por eso, Pérez insiste en que la investigación pública debe liderar la próxima revolución terapéutica, sin depender del interés económico de la industria.
Como dijo Lucía al despedirse en el acto: “Estoy muy contenta de poder estar aquí ayudando para que otros niños también tengan esta oportunidad”. Su frase resume el espíritu de una generación de médicos y pacientes que demuestran que la vida puede regenerarse, célula a célula.
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