Biogen anuncia la llegada a España de la primera terapia para la ELA aprobada en la UE desde 1996

Biogen ha anunciado la llegada a España de Tofersen, el primer tratamiento para la ELA aprobado en Europa desde 1996. Destinado a pacientes con mutación en el gen SOD1, este fármaco ofrece nuevas esperanzas para frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de quienes la padecen.

Biogen introduce un nuevo tratamiento para la ELA en España

La compañía Biogen ha anunciado la llegada a España de Tofersen, un medicamento que representa un hito en la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Bajo su nombre comercial, Qalsody, se trata del primer tratamiento para la ELA aprobado en la Unión Europea desde 1996. Esto convierte a España en uno de los primeros países de Europa en ofrecer este medicamento dentro de su sistema sanitario.

Este tratamiento está especialmente indicado para pacientes que presentan una mutación en el gen SOD1, una condición genética que afecta a un pequeño grupo de personas con ELA. Su aprobación se basa en años de investigación y ensayos clínicos que han mostrado resultados prometedores en la ralentización de la progresión de la enfermedad.

Resultados de los estudios clínicos

La inclusión de Tofersen en el Sistema Nacional de Salud se sustenta en los resultados del estudio fase III VALOR. En este ensayo, aproximadamente el 25 % de los pacientes tratados con el fármaco mostraron una mejora de 3,6 puntos en la escala ALSFRS-R a partir de la semana 28, en comparación con quienes recibieron placebo. Esta escala mide la funcionalidad y el estado clínico de los pacientes con ELA, lo que permite observar de manera objetiva los avances del tratamiento.

Además, los pacientes tratados con Tofersen han experimentado una reducción significativa de los neurofilamentos, un biomarcador que indica la neurodegeneración. A largo plazo, alrededor del 25 % de los pacientes también mostraron mejoras en fuerza y movilidad, lo que refuerza la efectividad de este tratamiento para la ELA.

El investigador principal del Laboratorio de Diagnóstico Genético e Investigación en ELA del Hospital Universitario 12 de Octubre, doctor Alberto García, explica que Tofersen ha demostrado seguridad y eficacia en pacientes con mutación SOD1.

Como cualquier medicamento, puede producir efectos secundarios, principalmente relacionados con su forma de administración, que es intratecal, es decir, directamente en la médula espinal.

Tofersen está basado en oligonucleótidos antisentido, moléculas diseñadas para alterar la expresión de genes específicos y reducir la producción de proteínas defectuosas. Este mecanismo permite atacar directamente la causa genética de la enfermedad, ofreciendo un enfoque innovador para el desarrollo de terapias.

Nuevas esperanzas

La llegada de este tratamiento para la ELA ofrece nuevas oportunidades a pacientes y familias que hasta ahora tenían pocas opciones. Además, se está llevando a cabo el ensayo clínico ATLAS, que evalúa la seguridad y eficacia de Tofersen en personas con mutación SOD1 que aún no muestran síntomas. Esto podría permitir intervenir antes de que la enfermedad se manifieste, ampliando el impacto del tratamiento.

En resumen, Tofersen representa el primer tratamiento para la ELA aprobado en Europa desde hace casi 30 años. Su desarrollo basado en oligonucleótidos antisentido abre la puerta a futuras terapias para otras enfermedades raras y ofrece una esperanza real a quienes conviven con la ELA.

Con su llegada a España, el acceso a este tratamiento para la ELA marca un antes y un después en el manejo de la enfermedad y refuerza el compromiso de la ciencia por mejorar la calidad de vida de los pacientes.